评分3.0

丹道至尊

导演:郭光俊

年代:2010 

地区:北京 

类型:台湾 甜宠 神豪 强者 

主演:未知

更新时间:2024年12月16日 00:31

原标题:《经济半小时》 20241204 外贸“增”字背后看亮点:技改攻克“小单快反”

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达东游记双人版,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

原标题:56岁开国总统访问日本对17岁少女一见钟情,当即宣布:这是我老婆

法院查明,2020年4月,李某向某保险公司投保重大疾病保险,保险条款约定:“若被保险人因意外伤害事故或等待期后首次发病并经我们指定的医院确诊初次患符合本合同重大疾病定义的疾病,则我们按本合同的基本保险金额给付首次重大疾病保险金,并豁免本合同缴费期间内的自重大疾病首次确诊日以后本合同的各期保险费,本合同继续有效。”同时,保险条款以脚注的方式对“发病”注释为:“出现疾病的前兆和异常的身体状况,该疾病的前兆或异常的身体状况足以引起注意并寻求检查、诊断、治疗或护理。”

李某按期支付了保费。2023年9月,李某因“肺部阴影”入院,后诊断为“右肺下叶恶性肿瘤”,李某遂申请理赔。某保险公司认为,李某曾在2019年、2020年多次被检查出有“右肺结节”,“右肺结节”已经提示肿瘤可能性,且李某有规律地进行复查,显然也清晰知晓身患恶性肿瘤的可能性,因此,李某在投保前检查出肺部结节应为其“首次发病”,故李某本次出险情形不符合保险条款的约定东游记双人版,遂拒绝理赔。李某诉至法院。

某保险公司认为,李某检查出肺部结节的时间即为“首次发病”,双方对于“首次发病”存在两种以上理解。因案涉合同系采用某保险公司提供的格式合同,对合同条款有两种以上解释的,法院应当作出有利于被保险人的解释,故“首次发病”应理解为首次出现“符合本合同重大疾病定义的疾病”东游记双人版,诊断出“肺部结节”不能视为“首次发病”。