评分2.0

丹道至尊

导演:马彦祥

年代:2014 

地区:韩国 

类型:萌宝 香港 英国 复仇 

主演:未知

更新时间:2024年12月09日 23:59

原标题:先锋走在前 致富路子宽(党旗在基层一线高高飘扬)

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业救赎电影,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

原标题:民进党当局数典忘祖倒行逆施必遭失败(日月谈)

今天(12月8日),冷空气叠加辐射降温影响下,上海市区徐家汇站早间最低气温5.7℃,崇明站0.8℃为全市最低,城郊差异比较明显。白天天气晴好,冷空气影响下升温乏力救赎电影,全市最高气温多在10、11℃上下,其中徐家汇站最高仅9.7℃,这也是下半年以来徐家汇站最高气温首次跌破10℃。西北风一吹,还是蛮冷的。

新京报讯(记者彭镜陶)11月30日下午,北京大兴区消防救援支队西红门特勤站迎来了一群“特殊”的小客人——在京治疗的6名患癌儿童。他们的梦想就是坐上消防车,成为一名像消防员一样的英雄,守护城市的安宁。为了让孩子们圆梦,消防救援人员与西红门梦之翼青年志愿者服务队精心策划了此次活动。消防员在向患癌儿童展示消防车。图源:大兴区消防救援支队在志愿者的陪伴下,6名儿童踏入了西红门特勤站。在消防员叔叔的悉心引导下,孩子们坐上了消防车,第一次触摸消防水枪、消防战斗服、消防头盔,还体验了消防员的日常生活。活动期间,消防员还为每名儿童准备了一份消防大礼包,里面的每一份礼物都承载着消防救援人员对孩子们的关心与鼓励。据医护人员介绍,孩子们自从确诊之后,大部分时间都在医院对抗病魔,在治疗中,发现孩子们很喜欢看关于消防员的视频,于是就有了这次圆梦之行。“我们希望通过圆梦之旅,能在孩子们的心中种下一颗希望的种子,让他们在面对治疗时更加坚强,能勇敢地迎接未来的每一个挑战,健康快乐地成长。”西红门特勤站副站长司天崇说道。编辑 甘浩校对 张彦君

王玺玮,男,汉族,1981年1月出生,在职博士研究生、管理学博士,中共党员。2006年7月,王玺玮从复旦大学硕士研究生毕业后,进入三峡财务有限责任公司工作,于2011年2月任该公司研究发展部副经理、证券投资决策委员会委员。同年8月,王玺玮从央企调赴地方工作,出任共青团宜昌市委书记。两个月后,王玺玮再度履新,任宜昌市猇亭区区长。