12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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评分9.0

丹道至尊

导演:史蒂芬·斯皮尔伯格

年代:2023 

地区:香港 

类型:韩国 穿越 重生 韩国 

主演:未知

更新时间:2024年12月13日 23:07

原标题:加拿大2024年汽车产量预计约为130万辆

消息称,许民庆于1950年进入株洲兵工厂工作,见证了江南厂从筹建到发展的历史,1989年退休。他先后在工厂汽车队、五车间、运输科、运输处、超微办工作,是汽车专业的技术权威,为工厂起重、汽车运输和超微车试制等工作作出了突出贡献,曾多次被评为厂级优秀党员、先进工作者、生产标兵、技术标兵、劳动模范和湘潭市生产标兵。

黄埔军校毕业后,许继慎历任排长、连长、学生队队长、团代理党代表超神学院第二季第2集,参加了第一、第二次东征。1926年,他担任叶挺独立团第2营营长,参加北伐战争攻打平江、汀泗桥、贺胜桥等战役,身负重伤仍坚持指挥战斗,后升任团参谋长、团长。汪精卫武汉国民政府叛变后,曾以独立师师长的职位作诱饵,妄图策动许继慎叛党,被他断然拒绝。

1931年1月,第1、第15军合编为第4军后,许继慎先后任第11、第12师师长,率部取得双桥镇大捷,获鄂豫皖红军首次全歼国民党军1个师的胜利,粉碎了国民党军对鄂豫皖苏区的第一次“围剿”。此后,他坚决反对张国焘提出的远离苏区、冒险进攻的错误军事行动方针。在遭非法逮捕后,许继慎始终坚持原则,对党赤胆忠心,于1931年11月在“肃反”中被诬陷杀害于河南光山新集。1945年,党的七大为其平反昭雪。

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