评分5.0

丹道至尊

导演:田歌

年代:2011 

地区:其他 

类型:泰国 台湾 英国 神豪 

主演:未知

更新时间:2024年12月09日 20:07

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12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍遇见波利,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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12月8日晚,上海交通大学医学院附属仁济医院发布一则讣告:我国著名心胸外科学家、医学教育家、上海交通大学医学院附属仁济医院资深专家、原心胸外科主任、心血管外科研究室主任、教授、主任医师、博士研究生导师、国务院特殊津贴获得者、原中华医学会上海分会理事、中华胸心血管外科学会委员、上海胸心血管外科学会委员、美国胸外科医师学会会员、美国心脏学会心血管外科理事会会员、国际心胸外科学会会员朱洪生教授,因病医治无效,于2024年12月5日20时23分在上海逝世,享年93岁。

在工作中,他对医术有着执着不倦的追求,耄耋之年仍坚持每周一次到科里走一走遇见波利,与科里的年轻医生们一起查房、一起讨论疑难病例的治疗方案、一起探讨心血管外科最前沿的技术和科研成果。他还常常告诫年轻医生,一定要有扎实的理论基础,要多看医书,常读常新、温故而知新,生理、生化、病理这些基础知识必要学得扎实。同时,他强调医学需要紧跟学科发展,需要与时俱进,经常翻阅国内外最新文献。“医学之路必定困难重重,然青年人要有青年人的锐气,不怕苦,不怕累,迎难而上,才能闯出一番成果。”他经常用这句话,鼓励新一代年轻医生。