12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究海神号遇险记,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月海神号遇险记,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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评分2.0

丹道至尊

导演:李安

年代:2017 

地区:欧洲 

类型:香港 日本 萌宝 大陆 

主演:未知

更新时间:2024年12月15日 20:52

原标题:84岁佩洛西在大理石楼梯上被绊倒重摔,髋部骨折,这个年纪摔倒有多危险?

会议指出,今年上海市政府年度总体目标推进工作有力有序,要咬定目标、压实责任、狠抓落实,确保今年相关节点目标按计划顺利推进、兑现承诺,同时要做好安全生产工作。要精心谋划明年工作,增强预见性和主动性,前瞻应对各类风险挑战,提高针对性和实效性,拿出更多实招、新招、高招,制订好2025年市政府总体目标。要总结经验、保持信心,在重点领域持续发力,稳牢存量,做大增量,激活流量,将政策含金量切实转化为发展高质量。

会议原则同意《上海市深入实施以人为本的新型城镇化战略五年行动计划的实施方案》并指出,上海城镇化率位居全国第一,要在更高起点上谋划推进上海新型城镇化。要以总规为引领,持续完善城市核心功能,推进中心城区、新城、新市镇建设,为“五个中心”建设提供重要支撑。以人民为中心,持续优化公共服务供给,积极回应民生需求,千方百计解决好“急难愁盼”问题。以数智为支撑海神号遇险记,持续提升精细化治理水平,推进城市管理手段、模式和理念创新,深化“两张网”建设,加快建设智慧城市、韧性城市。

会议原则同意《关于进一步提升上海航空物流枢纽能级的若干措施》并指出,打造全方位门户复合型国际航空枢纽,要建强“硬设施”,加快建设完善浦东、虹桥航空货运枢纽和配套交通集疏运体系,特别是加快推进适应跨境电商发展的基础设施建设。要优化“软服务”,机场、口岸、空管等单位要紧密协同,加大协作力度,提升机场物流整体效率。要营造“生态圈”,保障航空货运供应链稳定、安全、自主可控,吸引多元经营主体主动参与、共建共享。

会议原则同意《上海历史风貌保护指南》并指出,历史风貌保护和文化遗产传承是上海建设国际文化大都市的重要内容。要把握好综合保护和活化利用的关系,既要尊重历史,精细化做好风貌保护,又要融入人文、科技、时尚等新元素,打造城市新地标。要把握好规划引领和因地制宜的关系,既坚持全局谋划、总规引领,用“一张蓝图”统筹风貌单元内各类要素,又各显特色,发挥禀赋,形成各具风格的城市风貌。

原标题:人民日报:周口店考古,95岁依然年轻

在吴某鹏贪污、受贿、诈骗案中,某市某镇政府安排该镇农业经济技术综合推广中心独资成立某矿产品贸易公司,利润用于支持发展当地产业和社会公益事业。2012年至2020年,被告人吴某鹏利用担任某市某镇副镇长、镇长职务上的便利,采取提高税收扶持奖励比例、虚列税收扶持奖励资金等方式,通过某矿产品贸易公司等单位套取国家财政资金1086万余元。吴某鹏利用职务上的便利,非法收受他人财物共计552万余元。吴某鹏以非法占有为目的,骗取他人工程保证金100万元。截至一审宣判前,吴某鹏未退赃退赔。

安徽省铜陵市郊区人民法院经审理认为,被告人吴某鹏利用职务上的便利,侵吞国家财政资金,数额特别巨大;利用职务上的便利,非法收受他人财物海神号遇险记,数额特别巨大;以非法占有为目的,虚构事实,骗取他人财物,数额特别巨大,其行为分别构成贪污罪、受贿罪、诈骗罪。吴某鹏虽具有坦白情节,但未退赃退赔,综合考虑吴某鹏犯罪事实、性质、情节和对社会的危害程度,以贪污罪判处吴某鹏有期徒刑十三年,并处罚金人民币五十万元;以受贿罪判处有期徒刑十年六个月,并处罚金人民币五十万元;以诈骗罪判处有期徒刑十年,并处罚金人民币二十万元,数罪并罚,决定执行有期徒刑二十年海神号遇险记,并处罚金人民币一百二十万元;继续追缴贪污、受贿犯罪所得,责令退赔诈骗犯罪所得。一审宣判后,在法定期限内没有上诉、抗诉,一审判决已发生法律效力。

“国家对纳税企业给予一定比例的税收扶持奖励,对于有效减轻企业税负、促进企业健康发展具有重要意义。”最高法在阐述案件典型意义时指出,本案中,被告人吴某鹏身为国家工作人员,在执行税收扶持奖励政策时,采取提高税收扶持奖励比例、虚列税收扶持奖励资金等方式,套取本应用于扶持企业发展的国家财政补贴,案发后又未退赃退赔,造成国家财政资金重大损失。

江西省萍乡市湘东区人民法院经审理认为,被告人李某利用职务上的便利,侵吞城乡居民基本医疗保险费,数额巨大,其行为已构成贪污罪。李某具有自首、全额退赃等情节,依法可以减轻处罚。以贪污罪判处李某有期徒刑二年,并处罚金人民币十万元;依法追缴犯罪所得。一审宣判后海神号遇险记,在法定期限内没有上诉、抗诉,一审判决已发生法律效力。

医疗保险基金是老百姓的“看病钱”“救命钱”,事关医保制度健康运行和人民群众切身利益。最高法在阐述案件典型意义时表示,本案中,被告人李某私自截留侵吞村民缴纳的基本医疗保险费,侵害了人民群众合法权益,破坏了国家工作人员职务行为的廉洁性。人民法院综合考虑李某犯罪事实、性质、情节和对社会的危害程度,以贪污罪对李某判处刑罚并追缴犯罪所得,彰显了依法惩处医保领域“蝇贪蚁腐”、坚决维护人民群众切身利益的鲜明立场。